Komórki macierzyste leczą cukrzycę u kobiet – światowa premiera

Transparenz: Redaktionell erstellt und geprüft.
Veröffentlicht am

25-letnia kobieta chora na cukrzycę typu 1 po przeszczepieniu komórek macierzystych samodzielnie wytworzyła insulinę, co było przełomowym sukcesem.

Eine 25-jährige Frau mit Typ-1-Diabetes produzierte nach einer Stammzelltransplantation eigenständig Insulin — ein bahnbrechender Erfolg.
25-letnia kobieta chora na cukrzycę typu 1 po przeszczepieniu komórek macierzystych samodzielnie wytworzyła insulinę, co było przełomowym sukcesem.

Komórki macierzyste leczą cukrzycę u kobiet – światowa premiera

25-letnia kobieta chora na cukrzycę typu 1 rozpoczęła produkcję własnej insuliny niecałe trzy miesiące po przeszczepieniu przeprogramowanych komórek macierzystych 1. Jest pierwszą osobą cierpiącą na tę chorobę, którą można leczyć komórkami pobranymi z jej własnego ciała.

„Teraz mogę jeść cukier” – powiedziała kobieta mieszkająca w Tianjing podczas rozmowy telefonicznej z Nature. Od przeszczepu minął ponad rok, a ona mówi: „Lubię jeść wszystko, zwłaszcza hotpot”. Kobieta prosiła o zachowanie anonimowości, aby chronić swoją prywatność.

James Shapiro, chirurg transplantolog i badacz na Uniwersytecie Alberty w Edmonton w Kanadzie, opisuje wyniki operacji jako niezwykłe. „Całkowicie cofnęli cukrzycę pacjenta, która wcześniej wymagała znacznych ilości insuliny”.

Ten z dzisiejszego magazynuKomórkaopublikowane badanie opiera się na wynikach oddzielnej grupy z Szanghaju w Chinach, która w kwietniu poinformowała, że ​​z powodzeniem przeszczepiła wysepki wytwarzające insulinę do wątroby 59-letniego mężczyzny chorego na cukrzycę typu 2 2. Wysepki te również pochodziły z przeprogramowanych komórek macierzystych pobranych z organizmu mężczyzny i od tego czasu przestał on przyjmować insulinę.

Badania te należą do kilku przełomowych prób wykorzystania komórek macierzystych w leczeniu cukrzycy, która dotyka prawie pół miliarda ludzi na całym świecie. Większość tych pacjentów cierpi na cukrzycę typu 2, w której organizm nie wytwarza wystarczającej ilości insuliny lub zmniejsza się zdolność organizmu do wykorzystywania tego hormonu. Na Cukrzyca typu 1 Z drugiej strony układ odpornościowy atakuje komórki wysp trzustkowych.

Przeszczepy wysp mogą leczyć tę chorobę, ale nie ma wystarczającej liczby dawców, aby zaspokoić rosnące zapotrzebowanie. Biorcy muszą także przyjmować leki immunosupresyjne, aby zapobiec odrzuceniu tkanki dawcy przez organizm.

Komórki macierzyste można wykorzystać do hodowli dowolnej tkanki w organizmie i można je hodować w laboratorium przez czas nieokreślony. Oznacza to, że potencjalnie stanowią nieograniczone źródło tkanki trzustkowej. Wykorzystując tkankę pochodzącą z własnych komórek danej osoby, badacze mają także nadzieję uniknąć konieczności stosowania leków immunosupresyjnych.

W ramach pierwszej tego rodzaju próby Deng Hongkui, biolog komórkowy z Uniwersytetu Pekińskiego w Pekinie i jego współpracownicy pobrali komórki od trzech osób chorych na cukrzycę typu 1 i zamienili je w jedną stan pluripotencjalny, z którego można je uformować w dowolny typ komórek w organizmie. Ta technologia przeprogramowania została opracowana prawie dwie dekady temu przez Shinya Yamanaka opracowany na Uniwersytecie w Kioto w Japonii. Deng i jego współpracownicy zmodyfikowali tę technikę 3: Zamiast wprowadzać białka wyzwalające ekspresję genów, jak zrobił to Yamanaka, odsłonili komórki małe cząsteczki. Zapewniało to większą kontrolę nad procesem.

Następnie badacze wykorzystali chemicznie indukowane pluripotencjalne komórki macierzyste (iPS) do stworzenia obrazu 3D Skupiska wysp wygenerować. Przetestowali bezpieczeństwo i skuteczność komórek na myszach i naczelnych innych niż ludzie.

W czerwcu 2023 r. podczas zabiegu trwającego niecałe 30 minut wstrzyknęli do mięśni brzucha kobiety równowartość około 1,5 miliona wysepek, co stanowi nowe miejsce przeszczepów wysepek. Większość przeszczepów wysp wstrzykuje się do wątroby, gdzie nie można zaobserwować komórek. Umieszczając je w jamie brzusznej, badacze mogliby monitorować komórki za pomocą rezonansu magnetycznego i potencjalnie je usunąć, jeśli to konieczne.

Dwa miesiące później kobieta urodziła wystarczająco dużo insulina, przetrwać bez dostaw, i utrzymuje ten poziom produkcji od ponad roku. W tym momencie kobieta przestała doświadczać niebezpiecznych skoków i spadków poziomu cukru we krwi, który utrzymywał się w docelowym zakresie przez ponad 98% dnia. „To niezwykłe” – mówi Daisuke Yabe, badacz cukrzycy na Uniwersytecie w Kioto. „Będzie wspaniale, jeśli uda się to zastosować w przypadku innych pacjentów”.

Wyniki są intrygujące, ale należy je powtórzyć u większej liczby osób, mówi Jay Skyler, endokrynolog z Uniwersytetu w Miami na Florydzie, który bada cukrzycę typu 1. Skyler chce także zobaczyć, jak komórki kobiety produkują insulinę przez okres do pięciu lat, zanim uzna ją za „wyleczoną”.

Deng informuje, że wyniki pozostałych dwóch uczestników są „również bardzo pozytywne” i osiągną roczny okres w listopadzie, po czym ma nadzieję rozszerzyć badanie na kolejne 10–20 osób.

Ponieważ kobieta otrzymywała już leki immunosupresyjne po wcześniejszym przeszczepieniu wątroby, badacze nie byli w stanie ocenić, czy komórki iPS zmniejszają ryzyko odrzucenia przeszczepu.

Nawet jeśli organizm nie odrzuci przeszczepu, ponieważ nie postrzega komórek jako „obcych”, u osób chorych na cukrzycę typu 1 w dalszym ciągu istnieje ryzyko zaatakowania wysp przez organizm z powodu choroby autoimmunologicznej. Deng wyjaśnia, że ​​nie zaobserwowali tego u kobiety ze względu na przyjmowane leki immunosupresyjne, ale próbują wyhodować komórki, które będą w stanie uniknąć tej reakcji autoimmunologicznej.

Naukowcy twierdzą, że przeszczepy wykorzystujące własne komórki biorcy mają zalety, ale procedury są trudne do skalowania i komercyjnego wdrożenia. Kilka grup rozpoczęło badania kliniczne komórek wysepek uzyskanych z komórek macierzystych dawcy.

Wstępne wyniki badania prowadzonego przez Vertex Pharmaceuticals w Bostonie w stanie Massachusetts opublikowano w czerwcu. Kilkunastu uczestników chorych na cukrzycę typu 1 otrzymało wysepki pochodzące z oddanych embrionalnych komórek macierzystych i wstrzyknięto je do wątroby. Wszyscy byli leczeni lekami immunosupresyjnymi. Trzy miesiące po przeszczepie wszyscy uczestnicy rozpoczęli insulina wytwarzać, gdy we krwi była obecna glukoza 4. Niektórzy stracili zależność od insuliny.

W zeszłym roku firma Vertex rozpoczęła kolejne badanie, w ramach którego komórki wysp pochodzące z komórek macierzystych oddanych osób umieszczono w urządzeniu zaprojektowanym w celu ochrony przed atakami układu odpornościowego. Przeszczepiono go osobie chorej na cukrzycę typu 1, która nie otrzymywała leków immunosupresyjnych. „Badanie jest w toku” – mówi Shapiro, który jest zaangażowany w dochodzenie i chce zaangażować 17 osób.

Yabe planuje również rozpocząć próbę z wykorzystaniem komórek wysp trzustkowych uzyskanych z komórek iPS dawcy. Planuje opracowanie i chirurgiczne umieszczenie warstw wysepek w tkance brzusznej trzech osób chorych na cukrzycę typu 1 otrzymujących leki immunosupresyjne. Oczekuje się, że pierwszy uczestnik zostanie przeszczepiony na początku przyszłego roku.

  1. Wang, S. i in. Komórka 187, 1–13 (2024).

    Artykuł  
    Scholar Google  

  2. Wu, J. i in. Komórka Discov. 10, 45 (2024).

    Artykuł
    PubMed  
    Scholar Google  

  3. Guan, J. i in. Natura 605, 325–331 (2022).

    Artykuł  
    PubMed  
    Scholar Google  

  4. Reichman, T.W. i in. Cukrzyca 72, 836-P (2023).

    Artykuł
    Scholar Google  

Pobierz referencje